Innovative drug monitoring of factor VIII and emicizumab in haemophilia A
- Universiteit Universiteit Utrecht
- Promovendus Dr. Anouk Donners
- Promoters Prof. dr. A.C. Egberts, Prof. dr. R.E.G. Schutgens
- Co-Promoters Dr. C.M.A. Radmaker, Dr. K. Fischer
- Jaar 2023
Het optimaliseren van geneesmiddelmonitoring van FVIII en emicizumab in hemofilie A is in drie onderdelen uiteengezet. Ten eerste werd de ontwikkeling van MS-methoden, die soortgelijke geneesmiddelen zoals FVIII en emicizumab meten, samengevat in een eenvoudig zesstappenplan. Daaropvolgend werden twee MS-methoden voor het meten van FVIII en emicizumab opgezet en gevalideerd. Ten tweede leverden de studies naar de concentratie-biomarker relatie van FVIII meer vragen dan antwoorden op, terwijl studies in de literatuur en in onze kliniek aangaven dat emicizumab concentraties bij de standaard dosering vaak twee keer boven de minimaal effectieve concentratie lagen. Ten derde vormde dit proefschrift de basis voor het ontwerp van een studieprotocol waarbij de emicizumab dosis individueel wordt aangepast naar de minimaal effectieve concentratie. Ten slotte werden toekomstige perspectieven toegelicht in vier nieuwe toepassingen van MS-analyse voor FVIII metingen én kostenefficiënte doseringsstrategieën voor andere geneesmiddelen zoals emicizumab.